Normal tillväxt hos barn och ungdomar med cystisk fibros (CF)

Indikatorn visar andel barn och ungdomar, 0-17 år, med diagnosen CF som har en normal tillväxt, visat i form av BMI z-score.

Majoriteten av de barn och ungdomar som har diagnosen CF har en pankreasinsufficiens som innebär en försämrad funktion i bukspottskörteln. Resultatet blir ett sämre upptag av bla fett och fettlösliga vitaminer vilket kan medföra att barn och ungdomar med CF har sämre tillväxt både längd- & viktmässigt (BMI). En försämrad tillväxt hos ett barn- alt. ungdom med CF kan också bero på den individuella allvarligheten hos sjukdomen, ju svårare sjukdomsuttryck desto svårare att tillgodose att näringsbehovet uppnås samt att CF innebär en högre risk för att utveckla en CF-relaterad diabetes (CFDM). BMI påverkas positivt av ett förbättrat upptag av näring i magtarmkanalen samt lägre energibehov om inflammation och infektion kan minskas. Majoriteten av alla personer med CF tar tillskott av pankreasenzym i samband med måltid vilket förbättrar upptaget av näringsämnen. På varje CF-center finns en dietist knutet till teamet för att underlätta för barn och ungdomar med diagnosen att uppnå en normal tillväxt.

Genom att registrera tillväxten, BMI, i CF-registret framgår hur tillväxten hos barn och ungdomar med CF sett ut under en lång period och det ger viktig information om hur vården vid CF fungerar.

Att registrera dessa personer i CF-registret är viktigt för att kunna följa kvaliteten på den vård som ges. Likaså möjliggör CF-registret en grund för förbättringsarbeten och forskning inom området.

I mitten av 2018 godkände TLV läkemedlet Orkambi (Lumacaftor/Ivacftor) som kan ges till CF-patienter och sjukdomsförloppet för många stabiliserades både lungfunktions- och tillväxtsmässigt. I slutet av 2022 godkände TLV Kaftrio (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) som from den 1 december 2022 kan ges till majoriteten av alla CF-patienter. Preparatet Alyftrek (Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivakaftor) godkändes av TLV under våren 2026 och finns sedan den 1 mars tillgängligt för förskrivning till CF-patienter. Alla preparaten har radikalt förbättrat livet för ett stort antal patienter med CF genom att förstärka/stabilisera lungfunktion och tillväxt.

BMI-mätningar under perioden 2018-2022 representerar mätningar hos barn och ungdomar med CF, både med och utan Orkambi-behandling. BMI-mätningar utförda from 1 december 2022 innefattar fler och fler CF-patienter med Kaftrio alternativt Alyftrek behandling vilket speglar sin i generellt förbättrad tillväxt för hela gruppen. I Sverige idag behandlas ca 93 % (2025) av de CF-patienter som har effekt av behandlingen med Kaftrio alternativt Alyftrek. Orkambi kan ges från 1 års ålder, Kaftrio från 2 års ålder och Alyftrek från 6 års ålder.

Antal barn och ungdomar, 0-17 år, med CF med normal BMI vid minst en mätning under aktuellt år.

Antal barn och ungdomar, 0-17 år, med CF med minst en BMI-registrering infört i CF-registret under aktuellt år.